SimoneBioMarin Pharmaceutical
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拜玛林制药公司（BioMarin Pharmaceutical Inc.）是一家专注于罕见和超罕见遗传疾病创新疗法研发与商业化的全球性生物技术公司 。公司于1996年10月在美国特拉华州注册成立，1997年3月开始运营，总部位于美国加利福尼亚州圣拉斐尔 ，并于1999年7月23日在纳斯达克上市，股票代码为BMRN 。公司现任总裁兼首席执行官为Alexander Hardy。其核心业务涵盖骨骼疾病、酶疗法和基因疗法，截至2026年初已拥有八种已获批产品 。
公司早期以酶替代疗法Aldurazyme起步，并于2023年6月获批全球首个治疗严重血友病A的基因疗法Roctavian 。由于Roctavian商业化不及预期，公司在2023年底启动战略审视，随后进行裁员、高管重组并调整研发管线 。2024年，公司公布计划到2027年实现40亿美元收入，并将业务分为骨骼疾病、酶疗法和Roctavian三个部分 。2025年，公司宣布寻求剥离Roctavian资产，并于2026年2月宣布将Roctavian撤出全球市场 ，并计划以约48亿美元收购Amicus Therapeutics ，交易预计于2026年第二季度完成 。2026年3月，公司宣布终止其核心产品Voxzogo针对部分适应症的中期临床试验 。
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