Simone抗肌萎缩蛋白
的有关信息介绍如下：
抗肌萎缩蛋白（dystrophin，Dys），即由X染色体短臂Xp21基因编码的蛋白。分布于骨骼肌和心肌细胞膜的质膜面侧的细胞骨架蛋白，起细胞支架作用，维持肌纤维完整性和抗牵拉功能 。Dys是肌纤维膜细胞骨架的主要成分，与肌纤维膜蛋白紧密结合为抗肌萎缩蛋白结合蛋白，这些蛋白与细胞的层粘蛋白连接。由于基因变异引起的Dys缺乏是进行性肌营养不良的主要病因 。
2026年5月26日，Dyne Therapeutics宣布已向FDA递交DNYE-251的上市申请，用于治疗DMD患者，此次申报通过加速批准路径，采用dystrophin水平作为替代终点。针对抗肌萎缩蛋白缺乏的治疗研究取得进展，包括基于抗肌萎缩蛋白表达水平作为替代终点的药物开发 。辉大基因官网发布声明，披露旗下HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件，该事件发生在2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世；HG302是一款基于CRISPR的在研基因编辑疗法，旨在恢复杜氏肌营养不良症患者体内抗肌萎缩蛋白的表达 。
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